O Zolgensma é um tratamento para crianças com atrofia muscular espinhal (AME), uma doença de origem genética que impede o desenvolvimento adequado dos músculos e que, na sua versão mais grave, costuma causar a morte antes dos dois anos de idade.

Apesar de não ter cura, existem medicamentos que ajudam a neutralizar seus efeitos e, dentre eles, o mais revolucionário é o Zolgensma. O inconveniente, e motivo da primeira controvérsia que ele protagonizou, é seu preço: US$ 2,1 milhões (cerca de R$ 8,3 milhões).

Essa cifra milionária é o dobro do preço do que era considerado até então o remédio mais caro do mundo, antes do lançamento do Zolgensma: o Luxturna, uma droga que custa US$ 850 mil (R$ 3,3 milhões) e trata a cegueira causada por uma doença hereditária rara.

Embora o Zolgensma tenha trazido esperança a muitos pais, a notícia de seu preço provocou uma onda de críticas à empresa farmacêutica dona da patente, a Novartis.

A multinacional suíça está mais uma vez no olho do furacão.

Por quê? Porque a Food and Drug Administration (FDA) - a agência reguladora que autoriza a venda de drogas nos Estados Unidos - acaba de descobrir que a Novartis não foi totalmente honesta em seu pedido de licença para vender este tratamento.

A empresa admitiu sua responsabilidade na quarta-feira (07) e agora enfrenta a possibilidade de sanções penais.

Aqueles que nascem com AME têm baixos níveis da proteína que possibilita os movimetnos, a SMN.

O cérebro precisa dela para ser capaz de enviar ordens para os músculos através dos nervos que descem pela medula.

A AME pode ser de quatro tipos e se manifesta principalmente na infância. O tipo 1 é o mais agressivo, e é muito raro que crianças que sofrem dele completem 2 anos de idade.

Os pacientes com os tipos 2 e 3 também têm uma expectativa de vida reduzida, pois não conseguem movimentar bem ou completamente os músculos e eles atrofiam.

Os do tipo 4 podem atingir a idade adulta.

Medicamentos dedicados a esses pacientes concentram-se em aumentar o nível das proteínas que permitem o movimento.

O Zolgensma, por outro lado, é um tratamento genético que busca reparar genes para que eles sejam capazes de produzir essas proteínas em quantidades normais.

Ele foi testado em crianças com menos de dois anos de idade e, dois anos depois, todos aqueles que o receberam em altas doses ainda estavam vivos e sem a necessidade de ajuda para respirar, de acordo com o jornal inglês Financial Times.

Três a cada quatro podiam ficar sentados por pelo menos 30 segundos sem qualquer apoio e havia até dois menores que puderam se levantar e caminhar sozinhos.

A Novartis sempre repetiu que trabalha com governos e companhias de seguro médico para que cubram os custos e possam negociar pagamentos parcelados.

Além disso, a empresa considera que aqueles US$ 2,1 milhões a serem pagos para aplicar esta medicação intravenosa uma vez na vida estão abaixo do que custaria para tratar uma criança por anos com outras drogas cujos preços geralmente passam dos seis dígitos e que não os libertam de outros cuidados caros e permanentes, como a ventilação mecânica.

A nova controvérsia, no entanto, não é econômica, mas ética, pois gira em torno dos dados apresentados para obter a licença.

Segundo a FDA, quando o Zolgensma começou a ser testado em animais, os estudos produziram resultados que foram manipulados.

Embora o medicamento tenha sido desenvolvida pela AveXis, a empresa de biotecnologia foi adquirida pela Novartis no ano passado e a FDA diz que, já em março, a multinacional sabia da manipulação de dados.

"Tomamos a decisão de continuar com nossa pesquisa de qualidade antes de informar a FDA e outras autoridades regulatórias para fornecer a melhor informação e análise técnica, algo que fizemos em 28 de junho depois de concluí-las", disse o executivo-chefe da Novartis, Vasant Narasimhan, nesta semana.

Segundo Narasimhan, sua intenção não era evitar obstáculos no processo de obtenção da licença para o mercado americano. A empresa diz que já está providenciando a "saída" dos cientistas que participaram da manipulação.

O processo de elaboração do Zolgensma não tem sido o mesmo desde que foi inventado e a manipulação de dados foi realizada ao comparar a versão atual com uma anterior.

A FDA não acredita que este incidente tenha comprometido a segurança dos testes que foram feitos em humanos, por isso não removerá o Zolgensma do mercado.